Översikt:
Det här är en spännande och lovande tid för HCM-gemenskapen. Det finns för närvarande ett stort antal kliniska prövningar med målen att inte bara förstå HCM bättre utan att äntligen utveckla nya läkemedel, behandlingar och metoder för att hjälpa till att både behandla och potentiellt minimera eller utrota HCM helt och hållet.
HCMA och Antidote har samarbetat för att förändra det sätt som forskningspartners och patienter förenas för att påskynda medicinsk forskning.
Antidote är en sökmotor länkad till ClinicalTrials.gov med en komplett lista över alla kliniska prövningar. Det här verktyget hjälper dig att hitta HCM-specifika forskningsstudier. Du behöver inte ange ditt namn eller din e-postadress för att använda denna sökmotor.
Ta en stund och läs om vad en klinisk prövning är och varför de är så avgörande för att förstå HCM. Vi uppmuntrar dig att granska dem alla för att se vilka du eller din familj kan kvalificera sig för.
BAKGRUND
Experimentella läkemedel är läkemedel som testas i en studie för att se om patienters tillstånd förbättras när man tar läkemedlet. Patienter kan gå med i kliniska prövningar för att se om ett försöksläkemedel fungerar för att behandla deras sjukdom eller tillstånd. Kliniska prövningar används för att visa att läkemedel är säkra och effektiva, hur läkemedel kan användas för att behandla en specifik sjukdom, doseringen av läkemedlet, och de potentiella fördelarna och riskerna med att ta ett läkemedel.
VARFÖR GÖRA STUDIER?
Läkemedel är komplicerade! Oavsett hur mycket vi vet om dem kan vi inte vara säkra på att de är effektiva om vi inte studerar dem. Inte heller kan vi veta om biverkningsproblem utan studier. Experter kan säkert göra kvalificerade gissningar, till exempel om detta läkemedel sannolikt kan hjälpa till att lindra ett visst symptom. Men det är bara startpunkten för en studie.
Godkännande av nya läkemedel kräver vissa studier. Även om det är lätt att klaga på hur reglerna fungerar, är grundtanken sund: läkemedel bör inte tillåtas på marknaden förrän det finns bevis för att de är säkra och effektiva. Hur avgörs detta? Här är några av frågorna.
Är ett läkemedel säkert? Detta är inte en fråga som kan besvaras med ett ja eller ett nej. Vad vi egentligen behöver veta är svar på ett antal delfrågor. Vilka negativa effekter kan detta läkemedel ha? Hur farligt är det? Vid vilken dosering förekommer biverkningar? Vilka är dessa risker jämfört med alternativa behandlingar, inklusive att inte göra någonting?
Är ett läkemedel effektivt? Detta är också lite mer komplicerat än det verkar. Effektiv på att göra vad? Hur bra måste dess effekter vara för att kalla det effektivt? Är det mer effektivt än alternativa behandlingar, inklusive att inte göra någonting?
I slutändan är det vi verkligen behöver veta om de potentiella fördelarna med läkemedlet är tillräckligt stora för att uppväga riskerna.
HUR GÖRS STUDIER?
För att besvara någon av de nämnda frågorna måste ett läkemedel som studeras jämföras med andra läkemedel eller behandlingar, och studien måste utformas med specifika effektmått i åtanke. Föreställ dig att vi ger ett nytt läkemedel till 100 HCM-patienter. Efter ett år har 97 av dem inte haft några episoder av förmaksflimmer. Är detta läkemedel effektivt? Säkert? Vi kan faktiskt inte avgöra från denna information! Tänk på några av anledningarna till att vi inte kan vara säkra på vad detta betyder:
- Vi vet inte om läkemedlet primärt var avsett att behandla förmaksflimmer eller något annat.
- Vi vet inte om 97 framgångar och 3 misslyckanden för läkemedlet är bättre än ett annat läkemedel som redan finns tillgängligt. Vi vet inte ens om det här är bättre än att inte göra någonting.
- Är 100 patienter tillräckligt för att studera för detta effekten? Kanske, och kanske inte.
- Är ett år långt nog för att studera det? Dito!
Summan av kardemumman är att studier måste utformas i förväg, med ett uttalat mål. Det måste finnas tillräckligt stora patientgrupper (och tillräckligt långa behandlingstider). Alla studier måste innefatta användbara jämförelser med andra behandlingar. Och allt detta måste anges i förväg, skriftligt.
Dessa krav gör att det tar tid och kraft att studera läkemedel. Det finns ingen genväg. Om vi ska ha läkemedel som har skulle kunna vara till hjälp för oss och en liten risk att vara skadliga måste denna process genomföras!!
BÖR JAG DELTA I EN STUDIE?
Vi skulle bara vilja säga ”ja”, men det är inget riktigt bra råd. Ett mer seriöst svar kräver lite eftertanke från din sida. Och detta är ett beslut du bör fatta med råd från dina läkare!
När du avgör om ett prövningsläkemedel är det rätta alternativet för dig, överväg:
- Vad är läkemedlet som studeras avsett för?
- Är platsen för den kliniska prövningen lämplig för dig?
- Hur mycket är känt om läkemedlet?
- Är det troligt att prövningsläkemedlet fungerar bättre för dig än en godkänd behandling?
- Vilka vetenskapliga bevis finns redan tillgängliga för att visa effektiviteten av detta läkemedel?
- Vilka är de potentiella riskerna med läkemedlet?
- Har du redan provat andra godkända behandlingar för ditt tillstånd?
HUR FINNER JAG EN STUDIE ATT DELTA I?
Ibland föreslår läkare att några av deras patienter deltar i en studie. Om du till exempel inte svarar bra på behandlingen och de känner till en studie som kan vara lämplig kan de föreslå att du deltar.
HCMA arbetar ibland med utredare som förbereder en läkemedelsprövning, så du kan se ett meddelande om att gå med i prövningen från oss.
JAG ANMÄLDE MIG FRIVILLIGT. VAD HÄNDER NU?
Forskarna är alltid glada över att du ställer upp som frivillig. Men de kanske inte alltid kan anmäla dig till försöket eftersom du kanske inte uppfyller deras kriterier för att bli inkluderad. Kriterierna kan inkludera:
- Att vara en del av en viss åldersgrupp
- Medicinsk bakgrund och aktuellt hälsotillstånd
- Att ha en viss typ/stadium av sjukdom
- Att ha fått/inte fått en viss terapi/behandling tidigare.
De kanske redan har registrerat tillräckligt många patienter eller tillräckligt mycket på centret där du anmälde dig som frivillig. Det finns många goda skäl för dem att säga ”tack, men inte just nu.”
UTÖKAD TILLGÅNG TILL EXPERIMENTELLA LÄKEMEDEL OCH ENHETER
Ibland kan personer som inte är berättigade att delta i en klinisk prövning kunna få experimentella läkemedel eller apparater genom det som kallas utökad tillgång (även kallat compassionate use). För denna typ av åtkomst i Sverige kan du få information från Kliniska Studier Sverige.
Om du har några frågor om de kliniska prövningar som noteras här uppmuntrar vi dig att ringa studiekoordinatorerna och ställa så många frågor du behöver, det finns INGA dumma frågor och du bör gärna ställa ALLA frågor tills du är bekväm med din förståelse.
Om du har några frågor om data på denna sida kan du ringa HCMA-kontoret i USA, men observera att vi inte kan kommentera detaljer om en given studie, det är bäst att lämna till studiekoordinatorerna.
Antidote – Kliniska Prövningar
(Man kan söka studier i Europa här)
Läkemedelsprövningar
- Länk om läkemedelsprövning: Fakta om klinisk forskning
- Översikt: Det pågår studier av läkemedel för behandling av HCM eller dess symtom. Dessa kallas experimentella läkemedel.
- I det här avsnittet kommer vi att diskutera vad läkemedelsprövningar är och deras väg till konsumenterna.
- Läkemedel under klinisk utredning.
- Från och med sommaren 2021 finns flera nya läkemedel under utredning för användning vid HCM. Nedan finns en lista över flera läkemedel i olika stadier av upptäckt, prövning eller inlämnande till FDA (Food and Drug Administration – USA)
CK-274 (aficamten): Detta medel är i samma klass som Mavacamten, med små skillnader i verkan.
CK-586, en hjärtmyosinhämmare med en verkningsmekanism som skiljer sig från aficamten för potentiell behandling av HFpEF. Kliniska prövningar pågår.
Sponsor: Cytokinetics
IMB-101 Indikation: HCM: Fas 2-studie i icke-obstruktiv HCM. För icke-obstruktiva HCM-patienter med bibehållen systolisk funktion (ejektionsfraktion (EF) ≥50%) som utvecklar symtom som är motståndskraftiga mot läkemedelsbehandling, förblir en hjärttransplantation det enda definitiva långtidsbehandlingsalternativet. Sponsor: Imbria Pharmaceuticals
TN-201: Detta är en första i människa, icke-randomiserad, öppen studie utformad för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och farmakodynamiken (PD) av TN-201 hos vuxna patienter med symtomatisk MYBPC3-mutationsassocierad icke-obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati (nHCM). Sponsor: Tenaya Therapeutics
Länkar till att finna kliniska prövningar i Sverige: https://kliniskastudier.se
Pediatrisk Kardiomyopati – MyClimb Natural History Study https://www.myclimbnhs.com
Syftet med MyClimb-studien
Hjälp oss att ta nästa steg i stigningen för att behandla pediatrisk kardiomyopati
MyClimb strävar efter att samla in och utvärdera patientens medicinska information, familjehistoria och annan relaterad information för användning i medicinsk forskning och läkemedelsutveckling av forskare, inklusive studiesponsorn Tenaya Therapeutics och dess partners, entreprenörer och agenter.
I denna studie avser ”patient” personer med en känd genetisk mutation av MYBPC3 . Som det används genomgående avser ”du” en minderårig patient såväl som den person som tillhandahåller informationen, som kan vara patienten, en familjemedlem eller vårdnadshavare som är juridiskt ansvarig för patientens vård och hälsa, eller har behörighet att dela sådan information som en del av studien. Under den femåriga studien kommer forskarna att samla in data för att hjälpa till att karakterisera och utvärdera sjukdomsförloppets naturliga historia, sjukdomsbördan, riskfaktorer och biomarkörer associerade med sjukdomsprogression. Denna studie genomförs under oberoende tillsyn av en institutionell granskningsnämnd. Det kostar inget att delta i denna studie.
Studiebedömningar är utformade för att genomföras med kontroller via öppenvårdsbesök. Bortsett från en årlig blodprovstagning är alla bedömningar icke-invasiva.