Årets Raket-patientföreträdare!

Hypertrofisk Kardiomyopati Svenska Sällskap fick motta priset Årets Raket Patientföreträdare av FOKUS Patient 2023.

https://www.lifesciencesweden.se/article/view/1056996/arets_patientforetradare_utsedd_pa_konferens

Hypertrofisk Kardiomyopati Svenska Sällskap var en av finalisterna till konferensen FOKUS Patient 2023.
Priset Årets Patientföreträdare ges årligen ut på konferensen Fokus Patient till dem som visat på extraordinära insatser för att sätta patienten i fokus under föregående år” och utses av en jury bestående av folk från branschen. I år tilldelades priset till Föreningen för Hörselskadade och Döva barn med familjer (FHDBF).

HCM SS fick andrapriset och gick inte hem tomhänta. Föreningen som startades för ett år sedan gick hem med priset Årets Raket Patientföreträdare. Föreningen försöker öka kännedomen om hypertrofisk kardiomyopati.

.

På bild Jerker Lijlestrand och Lottis Hörting från Hypertrofisk Kardiomyopati Svenska Sällskap.  Foto: Saga Buskhe

Så här löd motivationen;

The award

”Rocket” Patient Representative of the Year 2022.

Hypertrophic Cardiomyopathy
Swedish Society – HCM SS.

Motivation of the jury:

When there was not enough knowledge about the disease Hypertrophic cardiomyopathy in Sweden, two patients searched abroad to find it and be able to bring it back to those who needed it.

By building up good contacts with both specialists in care, support from companies and the American organization HCMA, a lot has happened since then and since the Swedish association started only a year ago with, among other things, a very active Facebook group and a well-maintained website.

FOKUS Patient the award ”Rocket patient representative of the year”, that as a new group and association is seen in activities that have given publicity and created development for affected patients, therefore gives Hypertrophic Cardiomyopathy Swedish Society- HCM SS a well-deserved place that we hope will encourage to continue working in the same spirit.

Award ceremony on October 9, 2023, FOKUS Patient Event.

—————————————————————

Skälet till varför HCM är så vida underdiagnostiserat

https://cardiovascularbusiness.com/node/242816

Även om hypertrofisk kardiomyopati (HCM) har ansetts vara en sällsynt sjukdom i årtionden, har den senaste tidens fokus på HCM med introduktionen av den första läkemedelsbehandlingen fått många experter att inse att den stora bristen på standardisering av bildbehandlings-rapporter kan ha lett till en betydande underdiagnos av denna. patientpopulationen.

Denna oro upprepades av flera experter som deltog i ett HCM-forum som anordnades av American Society of Echocardiography (ASE) i juni för att få fram vad som behövs för att främja HCM-vård. Information som samlas in på det forumet används för att avgöra var utveckling behövs för att förbättra vården och för att skapa en agenda för ett större HCM-möte 2024.

En av dessa HCM-experter var Srihari ”Hari” Naidu, MD, chef för hjärtkateteriseringslaboratorierna och Hypertrophic Cardiomyopathy Center of Excellence vid Westchester Medical Center i New York, som tog timeout på forumet för att prata med Cardiovascular Business. ….fortsättning. (Klicka länken i början.)

Mavacamten, a precision medicine for hypertrophic cardiomyopathy: From a motor protein to patients

https://www.science.org/doi/10.1126/sciadv.abo7622

Denna recension sammanfattar mekanismen och translationsutvecklingen av mavacamten från proteiner till patienter, och beskriver hur verkningsmekanismen och farmakologiska egenskaper, som involverar både systoliska och diastoliska effekter, direkt kan rikta in sig på patofysiologiska störningar inom hjärtsarkomeren för att förbättra hjärtstrukturen och funktionen i HCM.

Nytt läkemedel mot vanlig hjärtmuskelsjukdom EU-godkänns

https://www.lifesciencesweden.se/article/view/1039182/nytt_lakemedel_mot_vanlig_hjartmuskelsjukdom_eugodkanns

EU-godkännandet av Camzyos innebär att vi nu är ett steg närmare att patienter med symtomatisk obstruktiv HCM kan få tillgång till ett behandlingsalternativ som adresserar den underliggande patofysiologin, säger Karin Andersson, medicinsk chef på Bristol Myers Squibb Sverige, i ett pressmeddelande.

Godkännandet bygger på två fas III-studier, där Camzyos enligt företaget uppfyllde såväl primära som sekundära effektmått, inklusive förbättringar i träningskapacitet och symtombörda för drabbade patienter.

Steg-specifik terapi för hypertrofisk kardiomyopati

Published: 26 April 2023
Alessia Argirò, Mattia Zampieri, Alberto Marchi, Francesco Cappelli, Annamaria Del Franco, Carlotta Mazzoni, Franco Cecchi, Iacopo Olivotto

European Heart Journal Supplements, Volume 25, Issue Supplement_C, May 2023, Pages C155–C161, https://doi.org/10.1093/eurheartjsupp/suad042

Abstrakt

Hypertrofisk kardiomyopati (HCM) är den vanligaste ärftliga hjärtsjukdomen och definieras av annars oförklarad vänsterkammarhypertrofi. De huvudsakliga komplikationerna inkluderar hjärtsvikt och arytmier såsom förmaksflimmer och ventrikulära arytmier.
Nuvarande behandling vilar på septalreduktionsterapier, förebyggande av plötslig hjärtdöd genom implanterbar cardioverter-defibrillator och användning av läkemedel som betablockerare, kalciumantagonister eller amiodaron.

Under de senaste åren har nya farmakologiska medel som specifikt inriktar sig på sjukdomens patofysiologi utvecklats med uppmuntrande resultat i termer av funktionell kapacitet och symtomförbättring från kliniska prövningar.

I den här översikten sammanfattar vi de möjliga behandlingsmetoderna för varje fas av sjukdomens naturliga historia: uttryck före fenotyp, klassisk fenotyp, negativ ombyggnad och uppenbar dysfunktion.

Klartecken för specifikt läkemedel mot tjock hjärtmuskel

Den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA rekommenderar godkännande för Camzyos (mavakamten), det första läkemedlet som påverkar den underliggande mekanismen vid hypertrofisk kardiomyopati.

Den positiva rekommendationen gäller behandling av en svårare sjukdomsform, så kallad hypertrofisk obstruktiv kardiomyopati, där den förtjockade hjärtmuskeln försvårar blodflödet ut ur hjärtat.

Klartecknet från EMA i Amsterdam måste klubbas igenom av EU-kommissionen för att resultera i marknadsgodkännande.

https://www.dagensmedicin.se/specialistomraden/hjarta-karl/klartecken-for-specifikt-lakemedel-mot-tjock-hjartmuskel/

CHMP rekommenderar att godkänna Camzyos för behandling av symtomatisk obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati

Bristol Myers Squibb meddelade att kommittén för läkemedel för humant bruk (CHMP) vid Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA) har rekommenderat godkännande av Camzyos (mavacamten) för behandling av symtomatiska (New York Heart Association, NYHA, klass II-III) obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati (HCM) hos vuxna patienter. Europeiska kommissionen (EC), som har befogenhet att godkänna läkemedel för Europeiska unionen (EU), kommer nu att granska CHMP:s yttrande.

”Obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati kan vara en försvagande och livsförändrande hjärtsjukdom, som minskar fysisk funktion och allmänt välbefinnande, och förekommer ofta i familjer. För patienter i EU finns det ännu inte en godkänd behandling som riktar sig mot den underliggande orsaken till denna sjukdom, trots dess globala prevalens och försvagande symtom, säger Roland Chen, MD, Senior Vice President, Cardiovascular Development vid Bristol Myers Squibb. ”Vi är uppmuntrade av CHMP:s positiva rekommendation, som tar oss ett steg närmare att erbjuda patienter i EU en förstklassig behandling för obstruktiv HCM, och förstärker vårt engagemang för att leverera transformativa kardiovaskulära terapier till patienter över hela världen.”

Det positiva yttrandet baseras på effekt- och säkerhetsresultat från två fas III-studier, EXPLORER-HCM och VALOR-HCM. Resultat från Fas III EXPLORER-HCM-studien, som utvärderade Camzyos hos patienter med symtomatisk obstruktiv HCM jämfört med placebo, uppfyllde alla primära och sekundära effektmått med statistisk signifikans. EXPLORER-HCM visade att Camzyos visade en tydlig behandlingseffekt, med kliniskt betydelsefulla förbättringar av träningskapacitet och symtom, och funktionell status, såväl som kliniskt meningsfull förbättring av obstruktion i vänsterkammars utflödeskanal. Resultat från fas III VALOR-HCM-studien utvärderade Camzyos hos patienter med symtomatisk obstruktiv HCM som uppfyllde 2011 ACC/AHA eller 2014 ESC riktlinjer för behandling med septumreduktion (SRT) och som remitterades till en invasiv procedur.

https://www.medthority.com/news/2023/4/chmp-recommends-approval-for-camzyos-for-the-treatment-of-symptomatic-obstructive-hypertrophic-cardiomyopathy.–bms/