Mavacamten, a precision medicine for hypertrophic cardiomyopathy: From a motor protein to patients

https://www.science.org/doi/10.1126/sciadv.abo7622

Denna recension sammanfattar mekanismen och translationsutvecklingen av mavacamten från proteiner till patienter, och beskriver hur verkningsmekanismen och farmakologiska egenskaper, som involverar både systoliska och diastoliska effekter, direkt kan rikta in sig på patofysiologiska störningar inom hjärtsarkomeren för att förbättra hjärtstrukturen och funktionen i HCM.