Nytt läkemedel mot vanlig hjärtmuskelsjukdom EU-godkänns

https://www.lifesciencesweden.se/article/view/1039182/nytt_lakemedel_mot_vanlig_hjartmuskelsjukdom_eugodkanns

EU-godkännandet av Camzyos innebär att vi nu är ett steg närmare att patienter med symtomatisk obstruktiv HCM kan få tillgång till ett behandlingsalternativ som adresserar den underliggande patofysiologin, säger Karin Andersson, medicinsk chef på Bristol Myers Squibb Sverige, i ett pressmeddelande.

Godkännandet bygger på två fas III-studier, där Camzyos enligt företaget uppfyllde såväl primära som sekundära effektmått, inklusive förbättringar i träningskapacitet och symtombörda för drabbade patienter.

Steg-specifik terapi för hypertrofisk kardiomyopati

Published: 26 April 2023
Alessia Argirò, Mattia Zampieri, Alberto Marchi, Francesco Cappelli, Annamaria Del Franco, Carlotta Mazzoni, Franco Cecchi, Iacopo Olivotto

European Heart Journal Supplements, Volume 25, Issue Supplement_C, May 2023, Pages C155–C161, https://doi.org/10.1093/eurheartjsupp/suad042

Abstrakt

Hypertrofisk kardiomyopati (HCM) är den vanligaste ärftliga hjärtsjukdomen och definieras av annars oförklarad vänsterkammarhypertrofi. De huvudsakliga komplikationerna inkluderar hjärtsvikt och arytmier såsom förmaksflimmer och ventrikulära arytmier.
Nuvarande behandling vilar på septalreduktionsterapier, förebyggande av plötslig hjärtdöd genom implanterbar cardioverter-defibrillator och användning av läkemedel som betablockerare, kalciumantagonister eller amiodaron.

Under de senaste åren har nya farmakologiska medel som specifikt inriktar sig på sjukdomens patofysiologi utvecklats med uppmuntrande resultat i termer av funktionell kapacitet och symtomförbättring från kliniska prövningar.

I den här översikten sammanfattar vi de möjliga behandlingsmetoderna för varje fas av sjukdomens naturliga historia: uttryck före fenotyp, klassisk fenotyp, negativ ombyggnad och uppenbar dysfunktion.