Hypertrofisk Kardiomyopatis Svenska Sällskap
Stöd och kunskap för livet med HCM! Hypertrofisk kardiomyopati (HCM, HOCM) världens vanligaste ärftliga hjärtsjukdom!
https://www.science.org/doi/10.1126/sciadv.abo7622
Denna recension sammanfattar mekanismen och translationsutvecklingen av mavacamten från proteiner till patienter, och beskriver hur verkningsmekanismen och farmakologiska egenskaper, som involverar både systoliska och diastoliska effekter, direkt kan rikta in sig på patofysiologiska störningar inom hjärtsarkomeren för att förbättra hjärtstrukturen och funktionen i HCM.
EU-godkännandet av Camzyos innebär att vi nu är ett steg närmare att patienter med symtomatisk obstruktiv HCM kan få tillgång till ett behandlingsalternativ som adresserar den underliggande patofysiologin, säger Karin Andersson, medicinsk chef på Bristol Myers Squibb Sverige, i ett pressmeddelande.
Godkännandet bygger på två fas III-studier, där Camzyos enligt företaget uppfyllde såväl primära som sekundära effektmått, inklusive förbättringar i träningskapacitet och symtombörda för drabbade patienter.
Published: 26 April 2023
Alessia Argirò, Mattia Zampieri, Alberto Marchi, Francesco Cappelli, Annamaria Del Franco, Carlotta Mazzoni, Franco Cecchi, Iacopo Olivotto
European Heart Journal Supplements, Volume 25, Issue Supplement_C, May 2023, Pages C155–C161, https://doi.org/10.1093/eurheartjsupp/suad042
Abstrakt
Hypertrofisk kardiomyopati (HCM) är den vanligaste ärftliga hjärtsjukdomen och definieras av annars oförklarad vänsterkammarhypertrofi. De huvudsakliga komplikationerna inkluderar hjärtsvikt och arytmier såsom förmaksflimmer och ventrikulära arytmier.
Nuvarande behandling vilar på septalreduktionsterapier, förebyggande av plötslig hjärtdöd genom implanterbar cardioverter-defibrillator och användning av läkemedel som betablockerare, kalciumantagonister eller amiodaron.
Under de senaste åren har nya farmakologiska medel som specifikt inriktar sig på sjukdomens patofysiologi utvecklats med uppmuntrande resultat i termer av funktionell kapacitet och symtomförbättring från kliniska prövningar.
I den här översikten sammanfattar vi de möjliga behandlingsmetoderna för varje fas av sjukdomens naturliga historia: uttryck före fenotyp, klassisk fenotyp, negativ ombyggnad och uppenbar dysfunktion.